本文根據(jù)個體化細胞治療技術(shù)國家地方聯(lián)合工程實驗室主任劉沐蕓博士在“2019年第十一屆港深合作論壇—粵港澳大灣區(qū)背景下，港深人工智能與生物科技合作”上的演講報告整理。以下為演講正文：
 
2019年3月29日，國家衛(wèi)健委發(fā)布了《體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，對我國細胞治療的發(fā)展提出新的要求和創(chuàng)新轉(zhuǎn)化路徑，希望通過細胞治療的路徑創(chuàng)新補上臨床迫切需求和法律政策滯后之間的落差和短板，促進具有安全性和有效性的體細胞治療技術(shù)可以早日進入臨床。國家衛(wèi)健委發(fā)布的新規(guī)中，創(chuàng)新了細胞治療的臨床轉(zhuǎn)化路徑和責任主體，將醫(yī)療機構(gòu)也就是醫(yī)院作為細胞治療技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的責任主體，進行體細胞治療等新技術(shù)的臨床研究，獲得安全有效性數(shù)據(jù)后，可以申請正式進入臨床應用并收費。
 
新規(guī)帶來的大眾焦慮：細胞治療的安全性+有效性怎么保障？細胞產(chǎn)業(yè)如何發(fā)展？還需要申報細胞新藥嗎？
 
細胞治療臨床轉(zhuǎn)化鏈條上不同能力對應關(guān)鍵職能的集中，引起行業(yè)內(nèi)眾多從業(yè)人士的巨大反響，醫(yī)療機構(gòu)的日常實踐講究的是與病情發(fā)展的適應性診療能力，而合格的細胞制備相當于藥品的生產(chǎn)過程，要求的是“穩(wěn)定的制備、質(zhì)量管理體系不斷重復”，兩項能力均不是一日鑄就的，但卻不具有重疊性。顧慮、擔憂并不是沒有道理的。
回顧過去，醫(yī)療機構(gòu)開展細胞治療，內(nèi)地有“魏則西事件”，香港有“DR細胞事件”，這些事件對于整個細胞行業(yè)來講都是非常遺憾的事情，而且這些事件發(fā)生在三級甲等醫(yī)院和著名大學的細胞實驗室。
1、 臨床的安全性和有效性如何保障？前述的兩項行業(yè)典型事件警告我們，不同能力對應的專業(yè)職能的集中，在制度上就隱藏了細胞治療進入臨床使用的安全隱患和療效的擔憂。
2、 會不會迎來醫(yī)院新一波細胞制備實驗室建設的“軍備競賽”？我們知道，要制備出安全、有效、可控、可追溯的細胞治療產(chǎn)品或制劑，適配的空間、軟硬件、質(zhì)量管理體系和具備細胞制備、質(zhì)管能力和資質(zhì)的技術(shù)人員等，而這些建設不僅是資料審核，而且需要實際的投資和建設。那這樣會不會出現(xiàn)和過去其他大型醫(yī)療設備類似的“裝備過剩”或“產(chǎn)能閑置”？以致出現(xiàn)與管理初衷相悖的“過度”細胞治療？
3、 作為創(chuàng)新主體的企業(yè)何在？在這個管理新規(guī)提出的細胞技術(shù)“創(chuàng)新鏈、轉(zhuǎn)化鏈”中，企業(yè)的位置在哪兒？按照科技產(chǎn)業(yè)發(fā)展邏輯，科技創(chuàng)新成果最終形成產(chǎn)業(yè)的主要載體還是企業(yè)這樣一種公認的組織形式。國際著名的Car-T細胞治療，在顯示出初步的療效后，Carl-June團隊研究成果的后續(xù)轉(zhuǎn)化工作就是交由諾華公司實施，成為世界上第一個獲批的基因修飾的細胞治療,成功實現(xiàn)科技成果的產(chǎn)業(yè)化，進入臨床救治患者。那在這樣一個規(guī)定下，產(chǎn)業(yè)最終能怎樣發(fā)展？行業(yè)發(fā)展應該是怎樣的一個走向？
 
新規(guī)下行業(yè)發(fā)展的走向？發(fā)展的問題用發(fā)展解決；技術(shù)的問題用技術(shù)應對。
 
我國過去40年改革開放的智慧告訴我們，發(fā)展中出現(xiàn)的困難，要在發(fā)展中解決；新的技術(shù)帶來了新的問題，就用技術(shù)來應對。那在人工智能和生物科技發(fā)展的時代，該怎么樣用新的技術(shù)來解決應對這樣的一個問題？
 
一、發(fā)展中出現(xiàn)的問題發(fā)展解決：補齊缺失，完善鏈條
第一個就是要遵照產(chǎn)業(yè)發(fā)展的客觀規(guī)律和邏輯，補齊缺失、完善鏈條，在生物科技領(lǐng)域，包括細胞治療領(lǐng)域，一個好的研究成果從實驗室到最終能商品化，除了基礎研究和技術(shù)研發(fā)，還得需要補齊完善整個轉(zhuǎn)化鏈條上關(guān)鍵的職能，比如第三方細胞質(zhì)量檢定。從臨床中常規(guī)實施的“三查七對”原則和藥品生產(chǎn)過程中常規(guī)的“操作-復核-現(xiàn)場QA”GMP規(guī)范，都表明對細胞質(zhì)量需要有一個獨立的第三方細胞質(zhì)量檢定把關(guān)的職能，在制度和流程上對實施細胞技術(shù)臨床研究和應用的項目和醫(yī)院進行風險控制。
以深圳為例，深圳早在 2013 年就將細胞技術(shù)列為未來產(chǎn)業(yè)重點培育發(fā)展，并于2014年設立《深圳市未來產(chǎn)業(yè)發(fā)展專項資金》實施“個體化細胞治療‘創(chuàng)新鏈+產(chǎn)業(yè)鏈’融合專項”，該專項著眼于細胞創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈中關(guān)鍵和缺失環(huán)節(jié)，實施“強鏈”和“補鏈”，建設細胞質(zhì)量分析檢測服務平臺——深圳科諾醫(yī)學檢驗實驗室，打造區(qū)域細胞質(zhì)量設施，完善鏈條，守住細胞技術(shù)臨床研究、轉(zhuǎn)化的安全質(zhì)量線。
二、技術(shù)的困難用技術(shù)應對：自動化、數(shù)字化、智能化
今天會議的討論議題是“人工智能與生物科技”。這個議題其實就為此項新規(guī)提供了技術(shù)應對方案，人工智能+生物科技結(jié)合研發(fā)而成的“全自動細胞制備系統(tǒng)”:小空間、大產(chǎn)能、易操作、質(zhì)量均一可控，對新規(guī)中的顧慮一一給出應對方案。
1、 全自動化細胞制備系統(tǒng)以規(guī)?；纳a(chǎn)實現(xiàn)了細胞制備成本優(yōu)化，質(zhì)量均一。并降低了對細胞制備工程師經(jīng)驗、技能和敬業(yè)的依賴性。
2、 全封閉細胞操作系統(tǒng)通過智能調(diào)度生產(chǎn)物料保障了細胞制備的安全（人員和制備環(huán)境的安全），消除不同級別生產(chǎn)環(huán)境相互切換的污染風險。
3、 數(shù)字化過程追溯體系，通過全生命周期實時、在線監(jiān)控，實現(xiàn)了監(jiān)管減負，降低制備過程中操作記錄被污染的可能性，以及確保操作記錄的準確性、真實性、實時性和不可篡改性，包括細胞質(zhì)量參數(shù)、物料、空間環(huán)境等是否符合法律法規(guī)的要求和標準。
人工智能與生物科技結(jié)合的全自動細胞制備系統(tǒng)的面市，通過自動化、數(shù)字化、智能化和全封閉，有效地解決了新規(guī)伴隨的種種疑慮，如申報資料與實際情形不一致的擔憂，也解決了政策制定者后續(xù)實行監(jiān)管和飛行檢查的難題；如數(shù)字化和智能化可以有效為區(qū)域主管部門提供區(qū)域規(guī)劃配置全自動細胞制備系統(tǒng)公共平臺，應對醫(yī)院之間的“細胞實驗室裝備競賽”以及隨之而來的“過度”細胞治療；并為臨床研究或應用后的安全性、有效性的跟蹤評估、反饋提供實時智能平臺。
培育新服務形成新業(yè)態(tài)：先進制造業(yè)與現(xiàn)代醫(yī)療服務的深度融合
通過工業(yè)互聯(lián)網(wǎng)的研究應用，全自動細胞制備系統(tǒng)實際工作產(chǎn)生的數(shù)據(jù)信息，與細胞技術(shù)的臨床實際應用獲得的治療評價數(shù)據(jù)結(jié)合，形成實時動態(tài)反饋，在研發(fā)領(lǐng)域用于促進工藝優(yōu)化；在供應鏈領(lǐng)域用于細胞制備、運輸和流向追蹤；在監(jiān)管領(lǐng)域用于高效審評審批、過程監(jiān)管、質(zhì)量復核等；在服務領(lǐng)域用于臨床治療方案優(yōu)化和療效追蹤評價等。這樣就形成了一個新的細胞智造業(yè)態(tài)，先進制造業(yè)與現(xiàn)代服務業(yè)深度融合的新型醫(yī)療服務行業(yè)。
所以，以歷史的眼光看來，讓人“憂心忡忡”的細胞技術(shù)管理新規(guī)，當我們用發(fā)展的眼光來看時，卻不再那么“憂心忡忡”了。按照產(chǎn)業(yè)邏輯補齊鏈條，賽動生物全自動細胞制備系統(tǒng)以人工智能和生物科技結(jié)合的自動化、數(shù)字化和智能化為新規(guī)實施提供了制度保障和技術(shù)基礎。用科技實現(xiàn)維護公眾健康，促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展的管理初衷，促進“高、精、尖”細胞技術(shù)成果轉(zhuǎn)化為臨床治療手段，讓老百姓享受到科技進步對接醫(yī)療衛(wèi)?改革的實惠。我想，這也應該是粵港澳大灣區(qū)發(fā)展“人工智能和生物科技”的終極目標。
文章轉(zhuǎn)載自：個體化細胞治療技術(shù)國地實驗室。